В Китае завершено первое исследование на людях РНК-препарата против наследственной формы БАС

По информации газеты «Цзянькан бао», о результатах первого клинического исследования препарата RAG-17 сообщил журнал Nature Medicine. Работу вели специалисты пекинской больницы Тяньтань при Столичном медицинском университете вместе с исследовательским институтом РНК-технологий в Наньтуне. Это первый в Китае препарат на основе малых интерферирующих РНК, нацеленный на боковой амиотрофический склероз, связанный с мутациями гена SOD1.

В исследование вошли шесть пациентов. Нежелательные явления зарегистрированы у трети участников, все они были лёгкими или умеренными и разрешились; серьёзных нежелательных явлений, по приводимым данным, не отмечено, никому из участников не потребовалась искусственная вентиляция лёгких.

Лабораторные показатели, за которыми следили исследователи, изменились в ожидаемом направлении: содержание белка SOD1 в спинномозговой жидкости снизилось на 56–69%, а уровень лёгких цепей нейрофиламентов в плазме — на 52–62%. Этот второй показатель считается маркером повреждения нервных волокон.

БАС остаётся заболеванием без радикального лечения, и данные первой фазы говорят прежде всего о переносимости и биологическом эффекте препарата, а не о доказанной клинической пользе. Сейчас, как пишет издание, проводятся исследования на большем числе пациентов.