Китайские учёные впервые применили РНК-редактирование для лечения миодистрофии Дюшенна

По данным агентства Синьхуа, исследователи из Чанпинской лаборатории (Пекин) и Пекинского университета сообщили об успешном применении собственной технологии РНК-редактирования под названием LEAPER при лечении миодистрофии Дюшенна — тяжёлого наследственного заболевания, при котором мышцы постепенно теряют силу. Результаты работы опубликованы в журнале Cell.

Как поясняет Синьхуа, технология находит ошибочный участок в «рабочей инструкции» внутри мышечных клеток и убирает дефектный фрагмент, после чего клетка снова начинает вырабатывать нужный мышцам белок. По словам руководителя группы Вэй Вэньшэна, в отличие от ряда других подходов генной терапии, метод не требует вводить в организм чужеродные «редактирующие» ферменты.

По информации Синьхуа, это первый случай, когда разработанная в Китае технология РНК-редактирования дошла до клинических испытаний, и первый в мире опыт применения РНК-редактирования именно при миодистрофии Дюшенна. Эффективность подхода проверяли в экспериментах на приматах и у людей. Для пациентов с этим тяжёлым заболеванием, у которого пока нет радикального лечения, разработка рассматривается как ещё одно перспективное направление; авторы продолжают исследования.